Американські науковці повідомили, що вони повернули зір сліпим, замінивши ген, що спричинив сліпоту. Це – чудова новина, коли йдеться не лише про боротьбу зі сліпотою, але і про генну терапію в загальному.
Мануела народилася з різким порушенням зору – вона бачить лише нечіткі форми. У Томассо – така сама генетична вада зору. Обох чекала повна сліпота у віці до 40 років. Одначе, можливо, цього вдасться уникнути завдяки зусиллям подружжя лікарів – офтальмолога Ела Меґуаєра і експерта генетичної терапії Джін Бенет. Їхній шлях до творення чудес розпочався на медфакультеті, коли Ел запитав Джін:
“Чи могла б ти взяти ген і прищепити його в сітківку живого організму? А вона відповіла – “Без проблем”. Мабуть, це було надто спрощено, але від того все почалось”.
Від того часу минуло два десятиліття дослідницької праці. Стівен каже, коли їм вдалось відновити зір собакам, вони почали думати про подібну мікрохірургію людського ока:
“Генетична терапія – це процес заміни поганого гену добрим”.
Дослідники розробили спосіб імплантації здорового гена в задній частині ока. Мануела – студент університету, яка володіє трьома мовами – мріяла про те, що одного дня імплантація дасть її можливість читати. Джін Бенет каже, що спочатку було чимало вагань:
“Нас непокоїла небезпека, що шрам на самій сітківці унеможливить доставку генного матеріалу до відповідного місця”.
Однак через кілька тижнів після операції перевірка зору свідчила про суттєве покращення.
Науковці кажуть, що ці досліди прокладають шлях до розробки нових способів лікування 140 інших видів генетичної сліпоти, включно з макулярною дегенерацією, на яку лише у Сполучених Штатах хворіють майже два мільйони людей. Дослідники переконані, що це величезний крок до майбутнього, в якому подібні хвороби не вважатимуть невиліковними.
Вибір читачів
1
